政策與議題

這幾天，CAR-T療法（註1）消息不斷，繼吉利德(Gilead)於週一宣佈，將以119億美元現金收購Kite Pharma之後，美國FDA也於30日公告，核准諾華(Novartis)旗下的CAR-T療法Kymriah (tisagenlecleucel)上市，用於治療復發性和難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)的25歲以下患者。令人注目的是，這是FDA核准上市的第一項基因療法。

根據諾華進行的Kymriah多中心臨床試驗，63名收案患者於3個月內的整體緩解率(overall remission rate, ORR)為83%。不過，FDA也警告，使用Kymriah治療的患者，可能有產生細胞激素釋放症候群(cytokine release syndrome, CRS)的風險，進而導致高燒、類似感冒的症狀，以及神經疾病等副作用。多數症狀會在使用Kymriah的22天內產生。

為了取得更長期的安全性數據，FDA也要求諾華仍需在Kymriah正式上市前，持續觀察使用Kymriah治療的患者身體情況。

美國國家癌症研究所(National Cancer Institute, NCI)預估，全美每年約有3,100名20歲以下的青年、孩童，被診斷出罹患ALL，尤以B細胞型最為常見。

「藉由重新編程患者的體細胞，我們擁有更多能抗衡這些容易致死癌症的能力，進入一個醫療技術更創新的時代。」FDA局長Scott Gottlieb表示，「比如基因治療、細胞療法這些新技術，讓我們看到更多治療，甚至治癒這些『頑固的疾病』的潛力。」

註1：嵌合抗原受體T細胞（chimeric antigen receptor T cell）

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