政策與議題

文：周志銘醫師

最近「O鼎公司新藥試驗，解盲未達預期，導致股價崩跌」一事，在台灣吵得沸沸揚揚的，也引起很多人對「臨床試驗」的注意。所謂「臨床試驗」，指的當然是以人為對象的試驗。說「臨床試驗」是醫學進步的重要動力一點都不為過，舉凡新藥品、新醫療技術或器材的的研發，在在都需要藉由各期臨床試驗的施行來證明其效果、安全性或可行性無虞，才能通過官方的審查，然後運用於一般病人或大眾。若少了「臨床試驗」這種嘗試突破現有巢臼的努力，醫學或許只能留在老祖宗治病的方法上停滯不前。

「臨床試驗」一般分為四期。我們以癌症新藥的臨床試驗為例來說明。第一期的「臨床試驗」主要目的是測試新藥的安全性和毒性（副作用），並找出人體所能接受的最大安全劑量，以作為往後進行第二期臨床試驗時的用藥劑量參考，此期受試者通常包括數種不同癌症的病人，雖然也會同時評估療效，但並不是此期試驗的主要目的。第二期的「臨床試驗」，則選擇單一癌症的病人，來測試新藥的療效，順便也監測治療中發生的各種副作用。當新藥在第二期有不錯的療效時，便有機會進一步進行第三期的「臨床試驗」。這是以新藥為實驗組，原有的標準治療為對照組所做的分組比較試驗，看看新藥是否優於原有的標準治療。如果這個疾病沒有標準治療，那麼就可能以外表和實驗組中的新藥長得一樣，實則沒有藥物成分在內的「安慰劑」作為對照組。

這種分組比較試驗，為了保持客觀和中立性，常常會採取「雙盲」的設計，主持人或實驗團隊沒人知道哪個病人是分在實驗組，哪個病人又是分在對照組，直到整個試驗結束，才會進行「解盲」來解開分組的資料，並做統計分析。當分析的結果顯示，新藥這一組的治療成績優於對照組（較好的療效、更長的存活率或較小的副作用）時，這個臨床試驗便算是成功的研究，新藥便有機會提出申請，取得藥證或上市許可，或是取代原有標準治療成為新的標準治療。第四期的「臨床試驗」比較少見，限於篇幅，不多贅述。

台灣過去較少參與跨國的臨床試驗，也少有自行開發的新藥研究，各醫院所做的「臨床試驗」以第二期的試驗為主，多屬既有藥物的新組合療法（老酒裝新瓶），偶爾會有一些已在國外試驗多年的「八成新」新藥，拿來台灣測試國人特有的癌症（如鼻咽癌，肝癌等）的療效。近年來，隨著台灣醫學研究的進步和生技業的蓬勃發展，陸續有很多國際研究機構或藥廠，把台灣列為臨床試驗的參與夥伴，一些研發中新藥的試驗，我們或許可能分配到一些參加的名額，甚至也不乏國內自行開發的新藥，在國內或拿到國外，進行各期的臨床試驗。

很多人一聽到醫師問他要不要加入某某「臨床試驗」，常常反射性的聯想到要被當做「白老鼠」的刻板印象，一口回絕，連初步的了解都不願意。這種對「臨床試驗」的恐懼和誤解，有時會讓部分病人喪失了接受比現有治療更具治療希望之試驗機會，特別是對於一些現有治療已束手無策的病人，多一個新藥的試驗，或許就多了一份活下去的機會，這種情形下，醫療人員可能比較會抱持鼓勵病人參與的心態。很多人擔心「臨床試驗」的風險和安全性，關於這一點，衛生福利部和各醫院對各期的臨床試驗，從法規，監督到執行，都訂定有嚴謹的規範，以保護受試者的權益和隱私。

當然，既然稱作「試驗」，也就代表它的「療效或副作用並不那麼確定」，同時也存在某種程度上的風險，而且「新藥」不等於「比較好」，這是「臨床試驗」的另一層迷思。建議大家踏出第一步，先花一點時間來了解醫師跟您提「臨床試驗」的內容。

在詳細了解「臨床試驗」的內容之前，您一定要先清楚您疾病的現況，記得要詢問醫師您有哪些現有的治療方式或藥物可以選擇？ 為什麼醫師要提這個「臨床試驗」？ 這一個試驗是屬於哪一期的試驗？之前是否已有治療和您同一疾病的研究報告？ 如果是分組的試驗，對照組有沒有可能是沒有藥物成分的安慰劑？ （如果是，那您能不能接受？）這個試驗是否是免費的？ 「臨床試驗」的研究主持人（可能是您的主治醫師，也可能是別人）或研究助理會提供一份通過醫院「研究倫理委員會， institutional review board （簡稱IRB）」審查的「臨床試驗研究計畫說明書」和「受試者同意書」，並做適當的解釋說明。

當然，如果您有具醫療背景的親友，不妨請他們幫您看一下研究內容，並提供意見，這樣會多一層保障。等充分了解計畫的內容後，再決定是否加入研究。如果您不想加入研究，請明白跟醫師表明，千萬不要因為不好意思，怕醫師生氣而勉強簽下同意書。知情同意、拒絕參與研究、以及試驗中隨時可撤回同意或退出研究，而不會遭受不利後果或報復，都是病患的基本權利，並受法律充分的保障，研究團隊也會完全尊重您的決定，敬請放心。

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